Dalla ricerca universitaria alla sperimentazione clinica, passando per un modello di impresa che coniuga innovazione scientifica e impatto sociale. È questo il percorso di Biogenera, biotech italiana che si prepara ad avviare il trial clinico del candidato farmaco BGA002, sviluppato per il trattamento di alcune forme di tumore pediatrico caratterizzate dall'alterazione del gene MYCN. Il progetto, nato nei laboratori universitari e sostenuto da oltre 1.500 investitori, rappresenta uno degli esempi più significativi di trasferimento tecnologico nel settore delle scienze della vita. Ne abbiamo parlato con Alessandra Biffi, professoressa dell'Università di Padova e principal investigator dello studio clinico, con Roberto Tonelli, fondatore di Biogenera, e con Massimiliano Cesarini, amministratore delegato della società, per approfondire il valore della ricerca, gli obiettivi della sperimentazione e le prospettive di crescita dell'azienda. Professoressa Biffi, come sta evolvendo oggi la ricerca nell'oncologia pediatrica e quali sono le principali sfide ancora aperte? Biffi: L'oncologia pediatrica è un settore di enorme complessità, sia dal punto di vista clinico sia comunicativo. Fortunatamente i tumori nei bambini sono malattie rare e, grazie alla ricerca, negli ultimi cinquant'anni la prognosi è migliorata in modo sostanziale. Alcune forme di leucemia, ad esempio, hanno registrato risultati straordinari in termini di sopravvivenza. Tuttavia esistono ancora tumori pediatrici resistenti o refrattari alle terapie disponibili. Per questo è fondamentale continuare a investire nella ricerca e portare in sperimentazione nuove molecole che possano offrire ai pazienti migliori prospettive di cura. Quanto è importante il contributo di realtà come Biogenera? Biffi: Biogenera rappresenta un esempio concreto di come la ricerca sviluppata nelle università possa trasformarsi in un progetto capace di incidere sulla vita delle persone. È la dimostrazione della cosiddetta "terza missione" dell'università: trasferire conoscenza e innovazione nella pratica clinica. Oggi Biogenera sta sviluppando uno studio clinico per affrontare tumori pediatrici che presentano ancora basse probabilità di sopravvivenza, cercando di rispondere a un bisogno terapeutico ancora insoddisfatto. Professor Tonelli, come nasce Biogenera? Tonelli: Durante il mio dottorato in oncologia ebbi l'opportunità di lavorare con uno dei primi sequenziatori di DNA disponibili a Bologna. Questo mi portò aa avvicinarmi alla realtà legata all'oncologia pediatrica. Ogni giorno attraversavo il reparto, vedevo i bambini ricoverati, le famiglie, le loro sofferenze. È stata un'esperienza che mi ha cambiato profondamente. Da quel momento ho deciso di orientare la mia ricerca verso soluzioni concrete per quei pazienti, studiando farmaci capaci di intervenire direttamente sulle alterazioni genetiche responsabili della malattia. Quando quella ricerca si è trasformata in un progetto imprenditoriale? Tonelli: Dopo aver ottenuto i primi risultati in laboratorio abbiamo capito che non potevamo fermarci. Servivano investimenti, competenze e una struttura capace di sviluppare un vero farmaco. Così è nata Biogenera. Nel tempo siamo riusciti a coinvolgere oltre 1.500 persone che hanno creduto nel progetto, spinte sia dall'aspetto etico sia dalla prospettiva di partecipare allo sviluppo di un'innovazione scientifica importante. Questa partecipazione diffusa ha reso il progetto particolarmente solido. Lavorando su BGA002 abbiamo sviluppato una piattaforma, chiamata MyGenera, che permette di progettare farmaci mirati su specifici geni alterati. Questo significa che l'approccio potrà essere applicato anche ad altri tumori e, potenzialmente, ad altre patologie ad alto bisogno terapeutico. Dottor Cesarini, Biogenera ha scelto ancora una volta la strada dell'equity crowdfunding. Perché? Cesarini: Fin dall'inizio abbiamo voluto costruire un progetto aperto, coinvolgendo il maggior numero possibile di persone. Per questo il 20 luglio lanceremo una nuova campagna di equity crowdfunding che consentirà a chiunque di partecipare, con un investimento minimo di 576 euro. È una scelta diversa rispetto ai tradizionali finanziamenti tramite venture capital, ma coerente con la storia e i valori della società. Quali sono gli obiettivi della raccolta? Cesarini: Puntiamo a raccogliere circa 2-2,5 milioni di euro, risorse necessarie per avviare la sperimentazione clinica di BGA002. Lo strumento consente una raccolta fino a 5 milioni, ma il nostro fabbisogno immediato è quello necessario per finanziare l'ingresso nella fase clinica. Quali saranno invece i prossimi passaggi dello sviluppo industriale? Cesarini: Da un lato continuiamo il percorso verso una possibile quotazione sul mercato Euronext, già avviato nel 2025. Dall'altro stiamo dialogando con partner internazionali per futuri accordi di licensing. I primi risultati clinici saranno determinanti per valorizzare ulteriormente la tecnologia e avviare collaborazioni con aziende farmaceutiche globali. Professor Tonelli, cosa rende innovativo BGA002 rispetto alle terapie oggi disponibili? Tonelli: Il nostro farmaco agisce direttamente sul gene MYCN, alterato in molte forme di tumore pediatrico e ancora oggi privo di terapie specifiche. I dati preclinici mostrano un profilo molto promettente, senza gli effetti tossici tipici della chemioterapia tradizionale. L'obiettivo è offrire un trattamento molto più mirato, capace di colpire la causa molecolare della malattia. Come sarà organizzata la sperimentazione clinica? Tonelli: Lo studio partirà all'inizio del prossimo anno presso l'Oncologia Pediatrica dell'Università di Padova, con la professoressa Alessandra Biffi come principal investigator. Trattandosi di un farmaco orfano, riconosciuto sia dall'EMA sia dalla FDA, il percorso regolatorio è agevolato. La fase 1 coinvolgerà inizialmente un numero limitato di bambini con tumori refrattari ai trattamenti convenzionali, consentendo di valutare contemporaneamente sicurezza e primi segnali di efficacia. Lo studio è stato sviluppato con il contributo del professor Oscar Della Pasqua dell'University College London e validato da un network internazionale di esperti, con l'obiettivo di massimizzare il valore scientifico dei risultati.